Thiogenesis gibt zweites Prüfzentrum bekannt, beginnt mit der Rekrutierung für die klinische Phase-2-Studie MELAS und veröffentlicht Update

Vergangene Woche erfolgte die Verabreichung des Wirkstoffs an den ersten Patienten im Universitätsklinikum Angers („CHU Angers“) und damit ein wichtiger Meilenstein im Rahmen der multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Phase-2-Studie MELAS des Unternehmens. Im Rahmen dieser Studie soll die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik/Pharmakodynamik und Wirksamkeit von oral verabreichtem TTI-0102 über einen Behandlungszeitraum von sechs Monaten untersucht werden.

An der klinischen Studie nehmen 12 MELAS-Patienten aus führenden Einrichtungen in den Niederlanden und Frankreich teil, von denen 8 Patienten TTI-0102 und 4 Patienten ein Placebo erhalten. Nachdem die Patientenrekrutierung am Radboud University Medical Center in Nijmegen in den Niederlanden sehr gut verlaufen ist, hat das Unternehmen mittlerweile den Schwellenwert an Patienten überschritten, der für eine dreimonatige Zwischenanalyse erforderlich ist; diese ist nun für September 2025 geplant.

„Wir freuen uns sehr über die Aktivierung unseres zweiten Prüfzentrums und die starke Dynamik, die wir in unserem Phase-2-Programm zu MELAS verzeichnen können“, so Dr. Patrice Rioux, MD, Ph.D., Chief Executive Officer von Thiogenesis. „Besonders optimistisch stimmt uns das Tempo der Rekrutierung. Wir warten schon gespannt auf unsere Zwischenanalyse, die, wie wir hoffen, sowohl eine Beurteilung der Sicherheit als auch der frühen Signale der Wirksamkeit ermöglichen wird. Dies ist ein wesentlicher Schritt im Rahmen unserer Mission, neuartige Arzneimittel auf Thiolbasis als Therapeutika für Patienten mit einem ungedeckten medizinischen Bedarf bei mitochondrialen Erbkrankheiten bereitzustellen.“

Zu den wichtigsten klinischen Endpunkten der klinischen Phase-2-Studie zählen der 12-Minuten-Gehtest („12-MWT“), die Bewertung anhand des Fragebogens zur Erfassung von Erschöpfungszuständen (Fatigue Severity Scale, „FSS“) und die WHOQOL-BREF-Bewertung zur Lebensqualität – allesamt wichtige Indikatoren für die Besserung der funktionellen Beschwerden und Symptome bei dieser Patientengruppe.

Über MELAS

Die mitochondriale Enzephalomyopathie mit Laktatazidose und schlaganfallähnlichen Episoden („MELAS“) ist eine vererbte mitochondriale Erkrankung, die meist durch eine Mutation von m.3243A>G im MT-TL1-Gen der mitochondrialen DNA verursacht wird. Zu den ersten Symptomen zählen in der Regel Krampfanfälle, Erbrechen, Kopfschmerzen, Muskelschwäche, Appetitlosigkeit und Erschöpfungszustände (Fatigue). Längerfristig kann die Krankheit zu einem Verlust der motorischen Fähigkeiten und zu geistiger Behinderung führen. MELAS tritt in der Regel vor dem Alter von 20 Jahren auf. Oxidativer Stress, einschließlich Glutathion- und Taurinmangel, spielen eine wichtige Rolle bei der Dysfunktion der Mitochondrien und sind potenzielle pathologische Mechanismen mitochondrialer Störungen, die sich als Angriffspunkte für die Behandlung von MELAS und anderen mitochondrialen Erkrankungen eignen. Obwohl es sich um eine der häufigsten mitochondrialen Erbkrankheiten handelt, gilt MELAS immer noch als seltene Krankheit („Orphan Disease“). Schätzungen zufolge sind weltweit rund 4,1 von 100.000 Menschen in der Bevölkerung von MELAS betroffen (Ryytty et al. 2023).

Über TTI-0102

Der wichtigste Produktkandidat von Thiogenesis, TTI-0102, ist ein asymmetrisches Disulfid und ein sogenanntes Prodrug, das als Vorläufer der Thiolverbindung Cysteamin dient. Thiole, die eine funktionelle SH-Gruppe (mit Schwefel und Wasserstoff) aufweisen, sind vielseitige bioaktive Moleküle, die bekanntermaßen an wichtigen biochemischen Reaktionen und Stoffwechselprozessen beteiligt sind, was sie zu vielversprechenden Kandidaten für die Behandlung verschiedener Krankheiten macht.  Thiole sind als Vorläufer wichtiger Antioxidanzien wie Glutathion und Aminosäuren wie Taurin bekannt und haben das Potenzial, die Funktion der Mitochondrien wiederherzustellen. Mit der Entwicklung des Prodrug TTI-0102 will man die Probleme der ersten Generation von Arzneimitteln auf Thiolbasis – wie etwa eine kurze Halbwertszeit, unerwünschte Nebenwirkungen und Dosierungsbeschränkungen – einer Lösung zuführen.

Über Prodrugs

Prodrugs sind Arzneimittel, die bereits zugelassene Wirkstoffe enthalten und so modifiziert sind, dass diese Wirkstoffe erst durch Verstoffwechslung im Organismus aktiv werden.  Für Zulassungszwecke können Prodrugs bestehende Sicherheitsdaten von Dritten in Zulassungsanträgen im Rahmen des vereinfachten Zulassungsverfahrens gemäß 505 (b)(2) in den Vereinigten Staaten und des entsprechenden Hybridsystems in der EU nutzen, um mit der behördlichen Genehmigung in Wirksamkeitsstudien am Menschen zu gehen.  Prodrugs können das Profil des aktiven Wirkstoffs verbessern und damit seine Bioverfügbarkeit erhöhen sowie weniger Nebenwirkungen verursachen.

Über Thiogenesis

Thiogenesis Therapeutics, Corp. (TSXV: TTI) (OTCQX: TTIPF) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase mit Sitz in San Diego, Kalifornien. Die Aktien des Unternehmens werden an der TSX Venture Exchange und in den Vereinigten Staaten im Börsensegment OTCQX gehandelt.  Thiogenesis Therapeutics, Corp. (TSXV: TTI) (OTCQX: TTIPF) Thiogenesis entwickelt schwefelhaltige Prodrugs, die als Vorläufer für bereits zugelassene thiolaktive Verbindungen dienen und das Potenzial haben, schwere pädiatrische Erkrankungen mit ungedecktem medizinischen Bedarf zu behandeln.  Der führende Produktkandidat von Thiogenesis, TTI-0102, befindet sich in einer aktiven klinischen Phase-2-Studie zur Behandlung von mitochondrialer Enzephalopathie, Laktatazidose und Schlaganfall („MELAS“). Klinische Studien zum Leigh-Syndrom, zum Rett-Syndrom und zur stoffwechselbedingten Entzündung der Leber (MASH) bei Kindern sind in Planung.

Weiterführende Informationen erhalten Sie über:

Brook Riggins, Direktor und CFO
E-Mail: info@thiogenesis.com
Tel.: (888) 223-9165

Zukunftsgerichtete Aussagen

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